STM：干细胞遗传修饰可改善糖尿病

根据最近一项研究，研究人员利用从一名患有罕见的胰岛素依赖型糖尿病（Wolfram综合症）的患者皮肤上提取的细胞诱导产生多能干细胞，并且将其转化为分泌胰岛素的细胞，通过基因编辑工具CRISPR-Cas9，纠正导致该综合症的基因缺陷。然后，他们将这些细胞植入小鼠体内，并治愈了这些小鼠的糖尿病。

这一来自华盛顿大学医学院圣路易斯分校的研究人员的研究结果表明，CRISPR-Cas9技术可能作为治疗糖尿病，特别是由单一基因突变引起的糖尿病的有力武器。该研究于4月22日在线发表在《Science Translational Medicine》杂志上。

Wolfram 综合征患者在儿童时期或青少年时期发展为糖尿病，并迅速需要胰岛素替代治疗，需要每天多次注射胰岛素。大多数患者会出现视力和平衡问题以及其他问题，在许多患者中，该综合征会导致早期死亡。

"这是CRISPR首次被用于修复因基因缺陷引起的糖尿病，"共同研究者、华盛顿大学医学和生物医学工程助理教授Jeffrey R. Millman博士说。

Wolfram综合征是由单一基因的突变引起的，因此，研究人员希望了解通过将干细胞技术与CRISPR结合起来，能够纠正由突变引起的糖尿病。

几年前，Millman及其同事发现了如何将人类干细胞转化为胰腺β细胞。研究人员开发了一种新的技术，可以更有效地将人类干细胞转化为β细胞，这种细胞在控制血糖方面有相当好的效果。

在这项研究中，他们采取了额外的步骤，从患者身上提取这些细胞，并在这些细胞上使用CRISPR-Cas9基因编辑工具来纠正导致Wolfram综合征(WFS1)的基因突变。然后，研究人员将这些基因编辑过的细胞与来自同一批没有经过CRISPR编辑的干细胞的胰岛素分泌β细胞进行了比较。

作者通过皮下植入的方式给患有糖尿病的小鼠植入CRISPR编辑过的细胞，结果显示，糖尿病很快就消失了，而且在整个六个月的监测中，动物的血糖水平一直保持在正常范围内。相比之下，接受未经编辑的β细胞的小鼠仍然患有糖尿病。

未来，利用CRISPR来纠正β细胞中的某些突变，可能会帮助那些由多种遗传和环境因素导致的糖尿病患者。"我们很兴奋的是，我们能够将这两种技术结合起来，并利用CRISPR纠正遗传缺陷，"Millman说。"事实上,我们发现矫正后的β细胞与没有糖尿病的健康人的干细胞分化而来的β细胞没有区别。"

研究人员表示,今后,用干细胞制造β细胞的过程应该会变得更容易。例如,科学家们已经开发出了侵扰性较小的方法,从血液中制造诱导性多能干细胞--他们正在研究从尿液样本中开发干细胞。

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