渐冻症，学名为"肌萎缩侧索硬化症"(ALS)，1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的5大绝症之一。著名物理学家霍金就是此病的患者。

 

渐冻症是一种进行性神经系统疾病，它是一种选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪，最后死于吞咽困难和呼吸衰竭。

 

中国大约有20万左右的患者，这个数字还在逐年递增。令人痛心的是，由于这种疾病尚无有效的治疗药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。至今为止，ALS的临床和病理特征逐步被阐明，但医学界一直无法彻底揭开这一疾病的发病原因和机制，更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。

ALS的治疗原则是早诊断早治疗

ALS是渐进性的，它会逐渐恶化。随着时间的推移，更多的肌肉参与其中，最终吞咽困难，不能自主呼吸。

 

其中Ⅰ、Ⅱ期为疾病早期，Ⅳ、Ⅴ为疾病晚期。早期诊断ALS的临床意义是：ALS病程进展快、患者存活时间不长，早期诊断以延长Ⅰ、Ⅱ期病程是ALS诊疗工作的重点。

 

ALS属变性疾病，神经系统病变的治疗原则是早期诊断，尽量保持神经功能“正常/仅次于正常”状态的病程，延迟到达疾病晚期的时间。所以，提示了干细胞治疗ALS的最佳时期是在早期，可推迟使用呼吸机，改善病症，延缓疾病的恶化时间。

 

  干细胞为治疗ALS提供了新途径  

 

2000年美国Gearhart和Kerr教授等首次将胚胎干细胞植入ALS试验鼠的脑脊液中治疗ALS，实验结果显示实验鼠瘫痪后肢的运动功能明显恢复，检测发现6％的干细胞迁移入脊髓内部并且表达神经细胞特异的表面标记，提示迁移细胞已分化为神经元样细胞，开启了干细胞治疗ALS的新时代。多年来，干细胞移植治疗ALS成为热点，研究者致力开辟一条治疗ALS的有效途径。

 

用于研究治疗ALS的干细胞种类较多，其中，脐带间充质干细胞具有多向分化特点，且获取简便、无伦理学争议、增殖力强、来源广泛、不导致免疫排斥，具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能，成为治疗ALS最具潜能的干细胞。

间充质干细胞对ALS有很好的改善作用   

 

在神经退行性疾病中，MSCs疗法的主要目标是细胞替代和神经保护。

 

①神经替代作用：MSCs归巢到疾病损伤区域，分化为预期的细胞类型，并且与神经回路周围的环境融为一体。

 

②神经营养作用：MSCs能分泌在正常神经元和神经修复中发挥多种作用的神经营养因子。

 

③免疫调节：MSCs显示出向炎症区域移动，并减少炎症反应，修复免疫系统。

 

④激活自身干细胞。

 

通过临床观察，治疗后患者的改善主要有以下几方面：

 

①肌肉力量的增加；

 

②四肢肌张力下降；

 

③肌束震颤次数明显减少；

 

④言语及吞咽功能明显好转。