目前，许多神经系统疾病难以治愈，难治性神经系统疾病患者常常遭受瘫痪、丧失社交功能、生活困难等折磨，给社会和家庭带来沉重的负担。促进神经功能恢复和延缓疾病进展是难治性神经疾病的主要治疗目标。

干细胞具有自我更新和多向分化的潜能，是神经再生和修复的理想细胞来源。近年来，干细胞已经成为难治性神经系统疾病的一个非常有希望的治疗新方向。

 

间充质干细胞已经成为再生医学中最常用的成体干细胞。临床前研究表明，间充质干细胞是神经系统疾病潜在的治疗方法。

 

这项研究评估了神经系统疾病患者鞘内注射基因间充质干细胞的安全性和有效性。鞘内注射具有独特的特征，能够使干细胞直接迁移到中枢神经系统疾病患者的病变部位。

 

这是一项开放标签的临床研究，2014年12月至2018年3月期间，共评估了14种疾病37例患者，其中脑梗塞12例，创伤性脑损伤1例，脑出血1例，老年痴呆症2例，运动神经元疾病5例，脊髓损伤4例，脊髓炎3例，脊髓小脑性共济失调2例，多系统萎缩症2例，急性播散性脑脊髓炎1例，脑病综合征1例，遗传性痉挛性截瘫1例，多发性硬化症1例，热射病1例。

 

临床结果：间充质干细胞改善神经系统疾病安全可行

 

在这项临床研究中，符合条件的患者接受基线评估，并移植同种异体骨髓间充质干细胞，剂量为100万细胞/千克，连续4次治疗，每次治疗间隔一周。4次移植后，患者接受了至少6个月的随访。

 

研究人员通过不良事件、脑脊液测试结果、临床症状、体格检查以及血液学和影像学检查结果来评估这次治疗的安全性和可行性。

 

此外，研究人员还对所有类型的移植干细胞的安全性进行了 系统评价，并将此次研究结果与之前的研究进行了比较。

 

结果显示，发生概率最高的不良事件是移植部位轻微疼痛（4.11%），其次是发烧（3.42%）和轻度头痛（2.05%），未出现严重不良事件。

 

鞘内注射后，30例患者脑脊液中白细胞增加，26例脑脊液中蛋白浓度均超过正常值，其他脑脊液指标维持正常。血液学和影像学检查显示，间充质干细胞输注后没有异常变化。与之前的研究相比，头痛、发烧、恶心和颈部疼痛的不良事件发生率几乎一致，甚至更低。

 

根据以上的数据，科研人员认为，重复移植同种异体骨髓间充质干细胞治疗神经系统疾病是安全可行的，具有广阔的应用前景。