近日，日本国立成育医疗研究中心传来好消息，他们将人体胚胎干细胞（ESCs）诱导成肝脏细胞，并成功移植给了患有重度肝脏病的幼儿。目前患儿的移植很成功，病情稳定。这是日本国内首次使用胚胎干细胞治疗人体疾病，也是世界首例使用胚胎干细胞诱导肝脏细胞的移植手术。

 

这名患儿在出生第二天就查出天生缺少肝酵素，导致无法分解体内有毒物质——氨，患上了一种叫做 “尿氨酸血症1型”的尿素循环异常症。这种病非常危险，如果患儿血液中的氨浓度上升，会给脑部造成严重的后遗症，甚至会威胁生命。这是一种罕见的遗传性疾病，大约每53万人中就有一人患病，据统计，日本国内的患者总共不到100人。

 

胚胎干细胞诱导肝脏细胞移植成功

 

传统的治疗手段需要进行肝脏移植，但日本医院出于安全考虑，规定只有在患儿体重达到6公斤（出生3~5月以上）后才能进行移植，并且移植过程相当困难。因此，为了给后续的肝脏移植打下基础，医生们在患儿出生的第六天，分两次在他的腹部注射了1.9亿个胚胎干细胞诱导分化来的肝脏细胞，用以提高肝脏的解毒功能。

患儿进行胚胎干细胞治疗后，大概半年左右就接受了来自父亲的活体肝移植。医院及时给患儿使用免疫抑制剂，避免了患儿产生排异反应，术后第二个月，患儿就出院了。研究中心为了确认这种疗法的安全性和有效性，目前已经接收了五名患者，术后观察将持续到2022年，器官移植中心的部长笠原群生表示“再生医疗对于患有肝脏疾病的患者来说就是福音！”

 

胚胎干细胞技术概述

 

早在1981年，英国剑桥大学遗传学教授马丁·埃文斯和马修·考夫曼就率领团队建立了小鼠胚胎干细胞系，1998年，威斯康星大学教授詹姆斯·汤姆森等人成功建立人胚胎干细胞系。到了2007年，马丁·埃文斯还和另外两名科学家因“利用胚胎干细胞引入特异性基因修饰的原理上的发现”而获得当年的诺贝尔生物或医学奖。

 

认真追溯起来，胚胎干细胞在上世纪80年代就有了雏形，只不过一直没有“发扬光大”。

 

胚胎干细胞（Embryonic stem cell，ESCs，简称ES、EK或ESCs细胞）是早期胚胎（原肠胚期之前）或原始性腺中分离出来的一类细胞，它具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性。无论在体外还是体内环境，胚胎干细胞都能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型。